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圣裘德儿童研究医院的科学家创建了肝母细胞瘤(肝癌)模型，可以更准确地反映该疾病的病理学和基因组学。使用该模型的研究指出了改善治疗的潜在途径，包括因参与其他类型癌症而闻名的 DNA 损伤修复途径。
肝母细胞瘤是一种肝癌，最常影响三岁以下的儿童。这种癌症是全球所有儿童癌症中发病率增幅最大的。对于占病例数高达 20% 的高危患者来说，无事件生存的机会低于 50%，这凸显了对新疗法的巨大需求。
“这些患者通常会接受针对高风险疾病的化疗，但是，尤其是在谈论仍在发育的儿童的肝母细胞瘤时，长期影响可能是一个大问题，”通讯作者 Jun Yang 博士说。 ，圣裘德外科。
改善癌症治疗的关键一步是确保存在一个强大的、易于访问的研究模型。该模型通常是一组实验室培养的细胞，称为细胞系，可以复制癌症的特征，并且可以轻松地重新生长和运输，使世界各地的研究人员能够研究癌症如何发展以及对治疗的反应。
进行有意义的癌症研究的能力与这些细胞系的可用性直接相关;某些癌症严重缺乏这一点。St. Jude 领导的团队采用新一代测序技术来深入了解肝母细胞瘤的基因组学，从而创建更准确的模型。
下一代技术表征肿瘤
研究人员认识到改良的细胞系可能会带来改善患者治疗的突破，因此开始寻找驱动肝母细胞瘤的基因突变。MYC 蛋白家族在转录中发挥作用，在大多数人类癌症(包括肝母细胞瘤)中失调。研究人员在小鼠模型中突变了 MYC 基因，发现它能够快速可靠地促进肝母细胞瘤的形成。现在需要进行全面的表征来验证他们的工作。
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